Sanofi Genzyme desenvolve novo tratamento para a doença de Pompe

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A Sanofi Genzyme anunciou que um doente recebeu a primeira infusão na terceira fase do ensaio clínico COMET, envolvendo NeoGAA, uma terapêutica de substituição enzimática de segunda geração que está sendo estudada para o tratamento da doença de Pompe.

“O início deste estudo é um marco muito importante na longa história da Sanofi Genzyme e significa um avanço no conhecimento da doença de Pompe”, afirma Rand Sutherland, responsável da Sanofi Genzyme para as Doenças Raras. “Estamos empenhados em investigar e desenvolver novas opções de tratamento para atender às necessidades não satisfeitas das pessoas que têm Doença de Pompe”, afirma o representante.

A doença de Pompe é uma condição neuromuscular debilitante, rara e progressiva. É uma doença causada pela atividade insuficiente da α-glicosidase ácida. Esta enzima lisossómica é responsável pela degradação do glicogénio intralisossómico que representa apenas uma pequena percentagem (1-3%) do glicogénio celular total. Estima-se que afete cerca de 50 mil pessoas em todo o mundo.

Os doentes perdem frequentemente a capacidade de andar e necessitam de cadeiras de rodas para ajudar na sua mobilidade. Os doentes também sentem dificuldades respiratórias e podem precisar de ventilação mecânica.

O COMET é um estudo de fase 3 que compara a eficácia e a segurança das perfusões duas vezes por semana de neoGAA e da alfa glicosidase ácida no tratamento de doentes com doença de Pompe avançada.

O endpoint primário do ensaio de fase 3 é o efeito do neoGAA na capacidade muscular respiratória medida pela percentagem estimada da capacidade vital forçada na posição vertical. Outras avaliações incluem resistência funcional medida através de um teste de caminhada de 6 minutos, força muscular, função motora, qualidade de vida relacionada com o estado de saúde e resultados reportados pelos pacientes.

Espera-se que cerca de 96 doentes, com idades a partir dos três anos, sejam incluídos no estudo, que durará até três anos, incluindo um período de tratamento em ocultação de 49 semanas e um período de tratamento aberto de 96 semanas. Para mais informações sobre o estudo, visite www.clinicaltrials.gov ou www.clinicaltrialsregister.eu.

Fonte: NewsFarma

Sou Blogueira, motivada pelo diagnóstico da Artrite Reumatoide aos 26 anos, como profissional da enfermagem eu estava acostumada a lidar com a dor, porém, a dor dos outros e de repente a dor passou a ser minha companheira. Troquei o cuidar assistencial pelo cuidar informacional e escrevi o Blog Artrite Reumatoide, para compartilhar a minha dor, aprendi então, que Dor Compartilhada é Dor Diminuída.
Hoje sou “Patient Advocacy”, social media, graduanda do curso de jornalismo na FiamFaam, presidente do Grupo EncontrAR, vice-presidente do Grupar-RP, idealizadora dos Blogueiros da Saúde e uma eterna mobilizadora social em prol da qualidade de vida das pessoas com doenças crônicas no Brasil.

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